(SeaPRwire) – 慕尼黑，2025 年 8 月 21 日 — VeonGen Therapeutics是一家臨床階段的基因藥物公司，致力於開發下一代基因療法。该公司今天宣布，美國食品藥物管理局 (FDA) 已授予 VG801 再生醫學先進療法 (RMAT) 資格。VG801 是其用於治療 Stargardt 氏病和其他ABCA4突變相關視網膜營養不良症的先導研究基因療法。透過傳遞完整、功能性的ABCA4基因，VG801 有望解決所有ABCA4突變引起的 Stargardt 氏病的潛在遺傳根源。
RMAT 是 FDA 授予再生醫學療法（包括基因療法）的一種資格，這些療法正在開發中，用於治療、改變、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病。要獲得資格，研究產品必須顯示初步臨床證據，表明有潛力解決此類疾病或病症的未滿足醫療需求。RMAT 資格提供與 FDA 增強的互動、更精簡的臨床和製造開發的機會、生物製品許可申請 (BLA) 的潛在優先審查，以及加速開發和審查的其他途徑。
憑藉這一里程碑，VG801 現在擁有 RMAT、罕見兒科疾病和孤兒藥資格。VeonGen 還入選與 FDA 合作的罕見疾病終點推進 (RDEA) 試點計劃，以開發 Stargardt 氏病的新型功能終點。
VeonGen Therapeutics 共同創辦人兼執行長 Caroline Man Xu 博士表示：「獲得 RMAT 資格是對 VG801 治療 Stargardt 氏病（最常見的遺傳性視網膜疾病，目前尚無批准的療法）的治療潛力的有力認可。」「此認可突顯了我們新型 vgRNA REVeRT 和 vgAAV 平台的希望，並提供了一個加速 VG801 開發並儘快且有效率地為患者提供急需療法的機會。」
關於 VG801
VG801 是一種雙 AAV 基因療法，正在開發中，用於治療 Stargardt 氏病和其他ABCA4相關視網膜營養不良症。它旨在透過 VeonGen 的專有 vgRNA REVeRT 平台，結合工程化的 vgAAV 衣殼，恢復完整、功能性的ABCA4表達，從而實現向感光細胞的有效傳遞。透過傳遞功能性的ABCA4基因，VG801 有望解決所有形式的ABCA4突變 Stargardt 氏病的潛在遺傳原因。VG801 目前正在 I/II 期臨床試驗中進行評估，患者給藥正在進行中。
關於 Stargardt 氏病
Stargardt 氏病是最普遍的遺傳性視網膜疾病，影響全球約 8,000–10,000 人中的 1 人。Stargardt 氏病由ABCA4基因的突變引起，其特徵是進行性中央視力喪失，通常始於兒童或青少年時期，導致視力逐漸下降，在某些情況下，甚至導致法定失明。目前，尚無批准的 Stargardt 氏病治療方法，這突顯了未滿足的關鍵醫療需求。
關於 VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics 是一家臨床階段的基因藥物公司，致力於為具有高度未滿足醫療需求的患者開發下一代基因療法。該公司的眼科產品線包括 VG801（一種用於治療 Stargardt 氏病和ABCA4相關視網膜疾病的雙 AAV 基因療法）和 VG901（一種用於治療由CNGA1突變引起的視網膜色素變性的玻璃體內遞送的 AAV 基因療法）。
VeonGen 的專有平台 vgAAV、vgRNA REVeRT 和 AAV Transactivation 作為一個強大的工具箱，旨在透過實現有效的基因傳遞、重建超出傳統 AAV 限制的大基因以及疾病相關基因的轉錄調控來克服基因治療中的關鍵挑戰，從而擴大基於 AAV 的療法的潛力。VeonGen 總部位於德國慕尼黑，還在探索心血管、中樞神經系統 (CNS) 和其他疾病領域的應用和合作夥伴關係。
如需更多資訊，請造訪 www.veongen.com。
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| VeonGen Therapeutics 聯絡方式 Caroline Man Xu 博士 共同創辦人兼執行長 |
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