北京和麻省劍橋,2023年8月31日– CANbridge Pharmaceuticals, Inc.(「CANbridge」,股票代碼1228.HK),一家以中國為基礎,致力於罕見病和腫瘤適應症的轉化療法研發和商業化的全球生物製藥公司,今天公佈了截至2023年6月30日止六個月的財務業績,以及公司最新情況。
「在產品方面,上半年對CANbridge來說是非常富有成效的。我們實現了多項數據和監管里程碑,我們相信這將繼續為我們的股東創造近期和長期的價值,」CANbridge創始人、董事長兼首席執行官James Xue博士說。「關於新數據,我們在幾個項目上都有令人鼓舞的更新,特別是用於治療間歇性夜間血紅蛋白尿症(PNH)的CAN106,以及我們的SMA基因治療候選藥物CAN203。在監管方面,我們很高興獲得了LIVMARLI®(maralixibat/CAN108)在中國治療艾拉吉爾氏症(ALGS)患者膽汁瘙癢的批准。Livmarli是中國第一個也是唯一獲批的用於該病的產品,標誌著CANbridge的一個關鍵里程碑,考慮到其巨大的商業機會以及擴大Livmarli標籤覆蓋多種其他罕見肝病適應症的潛力。在下半年,我們期待CANbridge的領先罕見病治療管線能夠持續取得進展。」
未來里程碑
- CAN108 – 計劃在2024年第一季度在中國為ALGS患者推出Livmarli。
- CAN108 – 預計2023年底前在台灣和香港獲得Livmarli用於1歲及以上ALGS患者的新藥上市申請(NDA)批准。
- CAN108 – 預計Mirum贊助的EMBARK二期試驗的膽管閉鎖(BA)患者數據將於2023年下半年公佈。BA的臨床試驗由Mirum進行,CANbridge根據與Mirum的許可協議提供支持。
- CAN008 – 計劃在2024年上半年報告二期臨床試驗數據。
- CAN106 – 計劃在2023年下半年開始在中國啟動PNH的二期臨床試驗,數據有望在2024年下半年準備好。
- 基因治療 – 推進用於治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)的新型scAAV基因治療的研發。
財務亮點
- 收入由截至2022年6月30日止六個月的人民幣3,470萬元增加人民幣840萬元,或24.2%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣4,310萬元,主要歸因於Hunterase®和Livmarli®的銷售增加。
- 研發(「R&D」)費用較去年同期的人民幣1.583億元減少約人民幣1,530萬元,或9.7%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣1.43億元,主要是由於支付給CANbridge許可合作夥伴的首付款和里程碑付款以及技術服務費用減少,部分被折舊和攤銷費用增加所抵消。
- 報告期內虧損較去年同期的人民幣2.49億元減少約人民幣3,080萬元,或12.4%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣2.182億元,主要是由於收入增加以及銷售和分銷費用、研發費用和管理費用減少。
近期重要事件
Hunterase (CAN101),一種用於治療亨特氏綜合徵(亦稱MPS II型)的酶替代療法,自2018年5月起被列入「首批國家罕見病名單」。
- 它於2021年5月在中國大陸推出,作為首個且唯一獲批的MPS II型ERT。自那時起,已確診的新患者人數增加至2023年6月30日的739人。
- 已將相關的商業保險項目(惠民保)擴大到109個城市,覆蓋中國5.86億人口。
LIVMARLI是一種口服、極少吸收的可逆性肝內膽汁酸輸送體(IBAT)抑制劑,用於治療罕見的膽汁淤積性肝病。CANbridge擁有LIVMARLI在大中華地區的開發、商業化以及在某些條件下生產的獨家權利。
- 於2023年5月29日,中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准了CAN108,使Livmarli成為中國第一個也是唯一獲批用於治療1歲及以上艾拉吉爾氏症(ALGS)患者膽汁瘙癢的產品。
- CANbridge計劃在2024年第一季度為ALGS推出Livmarli。
- 於2023年5月完成了Livmarli用於膽管閉鎖(BA)的EMBARK二期研究在中國的入組。BA的臨床試驗由Mirum進行,CANbridge根據與Mirum的許可協議提供支持。
- 預計2023年底前在台灣和香港獲得Livmarli用於1歲及以上ALGS患者的NDA批准。
- 計劃在2023年下半年為Livmarli用於進行性家族性內臟膽汁淤積症(PFIC)患者在台灣和中國大陸提交NDA。
CAN106是一種新型的長效單克隆抗體,用於治療與補體介導的疾病,包括PNH、重症肌無力(MG)和各種其他以抗C5抗體為靶點的與補體介導的疾病。PNH自2018年5月起被列入中國「首批國家罕見病名單」。
- 報告了CAN106在中國用於PNH的正在進行的Ib期試驗的正面初步頂線數據。結果顯示在安全且耐受的劑量下可達到補體功能的完全阻斷。
- 基於Ib期試驗的正面結果,CANbridge將在2023年下半年在中國開始登記PNH的註冊臨床試驗,數據有望在2024年下半年準備好。
CAN008是一種糖基化CD95-Fc融合蛋白,用於治療胶質母細胞瘤(GBM)。
- 獨立數據監測委員會(IDMC)完成了對CAN008在中國新診斷GBM患者的二期研究的中期分析和審查,並建議在當前試驗設計下繼續試驗,不需要任何變化。
CAN103是一種用於治療高雪氏病(GD)的酶替代療法,GD自2018年5月起被列入中國「首批國家罕見病名單」。
- 完成了在中國進行的I/II期臨床試驗的A部分,並在2023年第一季度啟動了B部分,後者將作為潛在的註冊試驗。
- CAN103是中國首個臨床階段的GD酶替代療法候選藥物。
在基因治療方面,CANbridge推進了其世界一流的基因治療平台,以腺相關病毒(AAV)為基因傳遞載體,具有作為許多遺傳性疾病一次性持久療法的潛力。法布瑞病和SMA的項目已於2018年5月被列入中國「首批國家罕見病名單」。